Мы доставляем заказы только до аптеки! Доставки до двери нет!

Прецизионные лекарства от рака

Сторонники точной медицины ссылаются на растущее число успешных прецизионных лекарств от рака. Примеры Герцептин (трастузумаб), Гливек (иматиниба мезилат), Xalkori (crizotinib), и Zelboraf (вемурафениб) приходят на ум. Скептики, с другой стороны, акцентируют внимание на том, что только 9% генетических мутаций являются действенными. То есть, из всех пациентов, страдающих метастатическим раком 9% из них будут иметь мутации, которые есть таргетный препарат, одобренный для этой мутации и тип опухоли по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). И скептик напоминает нам, что назначение персонализированной терапии не гарантирует клиническую пользу. Когда пациентам дают лекарства рака точности, в среднем, около 30% отвечает несомненно.

Дебаты по прецизионной онкологии были в полной мере продемонстрированы на заседаниях американского общества клинической онкологии в этом году, в которых участвовали сторонник и скептик: Доктор Джереми Уорнер и Виней Прасад, соответственно.

Относительный успех прецизионной онкологии обусловлен улучшенным пониманием биологии, лежащей в основе рака, выявлением многочисленных биомаркеров рака и готовым доступом к опухолевой ткани, что позволяет проводить тестирование in vitro и ключевые идеи прогрессирования заболевания.

Экономически это имело смысл для фармацевтических компаний вкладывать значительные средства в прецизионную онкологию. По-прежнему сохраняется значительная неудовлетворенная медицинская потребность, и многие виды рака практически не имеют альтернатив лечения. Компании могут устанавливать относительно высокие цены на лекарства от рака, учитывая, что большинство лекарств от рака сталкиваются с ограниченной конкуренцией. Кроме того, законодательные мандаты на государственном и федеральном уровнях не позволяют плательщикам иметь много рычагов в своих переговорах О ценообразовании и возмещении.

В то же время, правительственные доллары вливаются в прецизионную онкологию, что отражено в федеральных программах, таких как инициатива рака и точной медицины. Это государственно-частные партнерства, состоящие из государственных структур, включая Национальный институт рака и FDA, фармацевтическую и биотехнологическую промышленность, поставщиков медицинских услуг и плательщиков. В рамках закона о лечении 21-го века, который был принят в декабре 2016 года, 1,8 миллиарда долларов было выделено на рак и 1,4 миллиарда долларов на инициативу точной медицины. Последняя инициатива направлена на сбор генетической информации о миллионе американцев. И инициатива рака Moonshot и Прецизионной медицины включают аналитику больших данных и секвенирование генома следующего поколения.

ПОДРОБНЕЕ ОТ FORBES

Исследование молекулярного анализа для выбора терапии (NCI-MATCH) Национального института рака изучает потенциал для лечения онкологических пациентов с помощью доступных в настоящее время целевых методов лечения на основе молекулярных профилей опухолей пациентов, независимо от типа рака. Традиционная парадигма сопутствующей диагностики “одного биомаркера, одного заболевания” эволюционирует в “несколько биомаркеров, одно заболевание” или “один биомаркер, несколько заболеваний"."Недавние центры Medicare и Medicaid Services National Coverage Determination утверждают, что они будут платить за тестирование с помощью FoundationOne CDx, первого одобренного FDA комплексного геномного профилирования для твердых опухолей, включающего полный набор сопутствующих диагностик. В НДВ-матч пациенты, которым назначено лечение на основе генетического изменения, найденные в опухолях с помощью секвенирования, например, с помощью FoundationOne ЦДХ. Это подразумевает проверку эффективности использования.

По мнению доктора Прасада, врачи и другие заинтересованные стороны, возможно “ " слишком увлеклись прецизионными лекарствами.” Они " не ждут эмпирических доказательств, чтобы различать условия, для которых они полезны, и для которых они могут быть потрачены впустую."То, что, как представляется, в центре внимания критики, является распространение использования вне этикетки.

Пользы-ярлыка равенство на курс на десятилетия через множественные терапевтические категории, не как раз рак: бета блокаторы как обработки мигрени, бупропион как куря помощь прекращения огня, и миноксидил для мужской плешивости картины, назвать несколько. Пользы-ярлыка часто эволюционируют счастливо.

До 70% лекарств от рака используются вне этикетки в тот или иной момент. Gleevec и Herceptin 2 примера в которых начальные пользы-ярлыка более поздно стали FDA-одобренными дополнительными индикациями. Как для оплачивать для польз-ярлыка, страховщики автоматически не возмещают пользы-ярлыка. Плательщики используют формулярные инструменты управления, такие как предварительное разрешение и ограничения на указание, для ограничения использования вне маркировки, к тем, для которых есть по крайней мере некоторые доказательства в официально признанных фармацевтических сборниках и рецензируемой литературе или для которых разрабатываются доказательства (как в случае с NCI-MATCH).

До сих пор результаты NCI-MATCH не были впечатляющими. Важно выяснить причины разочаровывающих результатов. Возможно, в некоторых случаях молекулярные профили опухолей являются необходимым, но недостаточным условием успеха таргетной терапии.

Прецизионная медицина может нуждаться в дополнении клинически полезными данными за пределами узкой линзы генетических мутаций. Чего может не хватать, так это более тщательного изучения некоторых внешних переменных “ " клеточной среды, в которой была поселена раковая клетка, метаболической и гормональной среды, которая окружала рак, или человеческого тела. Согласно этой точке зрения, чтобы процветать в организме человека, раковые клетки должны кооптировать немутантные гены."Раковая клетка живет паразитически, колонизируя одни ткани, а не другие, все время уклоняясь от иммунной системы человеческого организма.

Таким образом, вместо того, чтобы призывать прецизионную медицину не поставлять, требуется более широкое видение прецизионной медицины, в котором ранее экзогенные переменные – внешние по отношению к системе - делаются эндогенными или объясняются в модели.

© 2021